גבוהה בשמיים

זה ציפור. זה מטוס. זה קלאידקו.

מה יכול לבקש אב שאיבד את ילדו לסיסטיק פיברוזיס? הוא נשבע לנקום את מותו כאשר עמד על הקבר הטרי. האוייב שלו תעתע רבים מאוד לפניו שחשבו שהצליחו לאחוז בגרונו. האם יכול האור על החושך?

האם יכול הטוב על הרע?

איזה עיניים צוחקות יש לילדה הזאת. חסרות לה גם כמה שיניים, אבל על זה אנחנו בטוח נתגבר עם כזה חיוך. זוהי לילי ועבורה קלאידקו זה יותר מספרמן.

מכיוון שכל אחד שפוגש אותה שם לב קודם כך לחיוך, ורק אחרי זה ל-CF.

היא בת 8 והיא בכיתה ב. בגיל 5 היא גילתה שילדים אחרים, איתם היא משחקת, אינם צריכים לקחת עשרות תרופות מדי יום. הם אינם צריכים גם את שאר הטיפולים להם היא זקוקה על בסיס יומי, כדי שנשימתה תהיה קצת יותר פשוטה. אולי ההורים שבינכם יוכלו להגיד לי מה עונים לילדה בת 5 שאומרת שהיא מקווה שלא הייתה נולדת עם CF.

יום אחד תהיה לנו, לילי. יום אחד תוכלי לנשום חופשי.

כמו בסיפור בלשי טוב, תעתע לא פעם סיסטיק פיברוזיס בכולנו. בשנת 1989, כמה שנים טרם השלמת פרויקט מיפוי הגנום האנושי, נמצא הגן האחראי למחלה. בקבוקי השמפניה הושמו בהיכון. הנה הוא, הרוצח. היית לנו בעיה כאשר לא יכלנו לשים את האצבע על הסיבה למחלה, אבל עכשיו. מה הרי, יכול להיות פשוט יותר מאשר לתקן את מה שלא תקין? אמנם לא יכלנו עדיין, לפתוח דפי זהב ולהזמן פיצה ומתקן גנים באותו מספר טלפון אך היה קשה שלא לשמוח.

גם על שפתו של איש קשה אמונה, העלתה החדשה חיוך.

לאורך שנים כל מה שנותר לנו לעשות, זה לצפות ברוצח החמקמק הורג את הילדים. בשנות ה-90 המוקדמות לא עברו רוב הילדים החולים במחלה את שנות ה-20 שלהם. קשה לדמיין, קשה להרגיש למראה עוד יום שעבר. בשעה שזוגות של צעירים מטיילים אל מול השקיעה, קשה היה להיות שותף לשמחה. כמה עוד ימים נשארו? מתי הטעם המר של אובדן יבקר גם בבית הזה?

אי אפשר לטפל במה שלא יודעים.

עד הגילוי, כל מה שיכלנו לטפל היו רק הדברים שבחוץ, בלבד. התסמינים. אך לא עוד. השמחה הייתה עצומה. השמפניה, הזיקוקים ואור הזרקורים היו מוכנים עבור אלה שיצליחו לתקן את הגן. הרי כל כך מעט נשאר. אנחנו יודעים מה פגום בגן ואנחנו יודעים מה תקין בגן. זה בוודאי עסק של כמה שנים אך אנחנו עוד נחגוג את העלמותו של CF מהעולם. ותאמינו לי, גם אני לא אצטער כאשר הרגע הזה יגיע.

אך השמפניות התחממו. אור הזרקורים עומעם. עברו שנים ואיש לא מצא שיטה לתקן את הגן הפגום. סיסטיק פיברוזיס פשוט צחק על כולנו. התברר שזו משימה קשה הרבה יותר ממה שחשבו, לתקן גנים. ואולי, אין לנו עדיין יכולת והטכנולוגיה לעשות זאת. CF ניצח שוב.

אך לעיתים, מתוך דמעות של עצב צומחת תיקווה חדשה. לעיתים, סוף של דבר אחד הוא התתחלה של דבר אחר. לפעמים, מותו של ילד עתיד לפתוח תקווה אל אלפי ילדים אחרים.

קשה להביט ל-CF בעיניים. אך אם היה אפשר, ג'ו או'דונל היה עושה זאת. מנער אותו טוב ואז שואל – מדוע לקחת את הילד הקטן שלי? ג'ו הוא הגבר שמצד ימין בתמונה. אישתו, קטי, מצד שמאל. ובאמצע, באמצע זהו ג'ואי, בנם הקטן.

שעון החול נתן ממש מעט זמן לג'ואי הקטן.

הוא נבחר להיות הנשיא של כיתתו, חייך כאשר אחרים רצו במקומו בין הבסיסים בבייסבול ובעיקר, בעיקר נלחם בסיסטיק פיברוזיס. ג'ואי הקטן מת מהמחלה המקוללת הזאת בגיל 12 בלבד (1986), ומכאן הסיפור שלנו מקבל תפנית חדה לחלוטין.

אלה היו שנים בהן התחוור שהשמחה הייתה מוקדמת מדי. התרופה, שנראתה כה בהישג יד נעלמה שוב אל מארג הצללים של סיסטיק פיברוזיס. העתיד נראה אפור מתמיד.

לעיתים, אני חושב על האנשים שנלחמים בסיסטיק פיברוזיס. אתה עושה הכל אך בסוף מוצא את עצמך מבקר בבית קברות, ועוד אחד, ועוד אחד. אלה היו השנים בהן האיש אשר ניהל את האיגוד לסיסטיק פיברוזיס בארה"ב, רוברט בייל, החליט שהגיעה השעה לעשות צעד נועז.

בשנת 2000 הוא החליט להשקיע כ-46 מיליון דולר מכספו של האיגוד, הממומן מכספי תרומות, בחברת ביו-טכנולוגיה בשם אורורה ביוסיינז (Aurora Biosciences ) במטרה למצוא את התרופה. בשנת 2001, ורטקס קנתה את חברת האם, אורורה לאבס (Aurora labs). כבעלי הבית החדשים, יכלה ורטקס להפסיק את החיפוש אחר תרופה ל-CF ולהסיט את הכסף לאפיקים אחרים, אך לא עשתה זאת. יתרה מכך, שיתוף הפעולה רק התהדק. לבסוף, השקיע האיגוד האמריקאי לסיסטיק פיברוזיס כ-80 מיליון דולר נוספים בתוכנית.

מהיכן הגיע הכסף? לעזרה, פנה בייל אל ג'ו או'דונל. ג'ו, בוגר תואר שני במנהל עסקים מאוניברסיטת אוקספורד אשר הרים את עצמו ב-2 ידיו מעסק קטן, השיב בחיוב. הוא יכל כמובן לסרב בנימוס אך בחר שלא לעשות זאת. CF היא מחלה גנטית אשר הילד רוכש בהרכח מ-2 ההורים. ג'ואי הקטן רכש את אחד הגנים הפגומים בהכרח, מאביו. במשך דורות, קינן ה-CF באחד מענפי המשפחה של ג'ו או'דונל. אך מעתה, היה שם משהו שלא היה שם קודם. החל מאותו רגע, הפכה המלחמה ב-CF לחלק מתצרף ה-DNA של ג'ו או'דונל.

והוא לא התכוון לוותר.

במשך השנים היה זה הוא אשר אישית או יחד עם חברים נוספים אשר פעלו תחת שרביטו, גייס את סכומי הכסף הנכבדים. טלפונים, ערבי התרמה, פניות אישיות, הוא לא זנח שום אמצעי. אז כיצד הם עשו זאת?

תקווה. יש לנו תקווה, הם היו אומרים. ובאמת, ורטקס הרגישו שהם מתקרבים למשהו גדול.

במשך שנים, בחנו מדעני החברה כ-200,000 תרכובות. ב-2005, הם מצאו את עצמם פעם אחר פעם מתרכזים בתרכובת אחת לפני שהם ממשיכים לאחת אחרת. ב-2008 נכנסו הניסויים הקליניים לסבב ה-2 שלהם על מספר מצומצם של אנשים.בסופה של השנה הגיעו התוצאות.

אריק אולסון, סגן נשיא ב-ורטקס האחראי על תוכנית הסיסטיק פיברוזיס, טס אישית לבטסדה (Bethesda, עיר במדינת מרילנד, ארה"ב) שם הוא פגש אנשי איגוד ה-CF האמריקאי אשר המתינו לו בקוצר רוח בחדר ישיבות שהושכר ביוחד לשם כך, באחד מבתי המלון בעיר. בפנים חתומות, הגיש אולסון את המעטפה הסגורה אשר הכילה את תוצאות הניסויים הקליניים. בייל, הביא איתו בקבוק ויסקי סקוטי – "לא ידענו אם אנחנו נשתה משמחה או נטביע את הדמעות שלנו בויסקי" – הוא אמר.

החדר השתתק. כל כך הרבה אנשים חיכו לתוצאות האלה. בלילות חסרי שינה הם היו מהרהרים כיצד הם ייראו. אחרי כל-כך הרבה אכזבות כל אחד חשש לפתח ציפיות. ואז המעטפה נפתחה.

זה לא יאומן כיצד עבודה של 13 שנים תומצתה לרגע אחד. קלאידקו – המילה הקטנה הזאת טומנת בחיקה גילוי מדהים. בפעם הראשונה בהסטוריה, חברים, נמצאה התרופה אשר מטפלת בסיבה האמיתית לסיסטיק פיברוזיס! עבור חלק מהאנשים. כאשר אולסון הציג את התוצאות בפני כנס של מדענים בסיאטל, חלקם בכו. אני לא מתיימר לדעת על מה האנשים חושבים אבל אלה היו בוודאי, דמעות של אושר.

בפעם הראשונה בהסטוריה מצאנו תרופה אשר מטפלת בסיבה האמיתית לכל הצרות של סיסטיק פיברוזיס, החלבון הפגום. קשה להפריז בחשיבותו של אירוע כזה ובתקווה שהוא מבטיח לאנשים, למשפחות, לחברים אך אסתייג ואומר את הדברים הבאים – ל-CF אין סיבה אחת. ממש, אבל ממש לא. לצערי, ידועות כיום המון (אלפים) שינויים שהגן האחראי להפקת ה-CFTR ישתבש. אז אם כך, במי מסוגלת קלאידקו לטפל? בחולים אשר המוטציה של הגן שלהם היא G551D אשר מספרם מוערך כ-4% מכול חלי הסיסטיק פיברוזיס מסביב לעולם.

אך עבורם, היא מסוגלת לעשות את הבלתי אפשרי – לרפא את ה-CF.

לילי, הילדה המחייכת שלמעלה מקווה שקלאידקו תעשה בדיוק את זה. את סיפורו המרתק של ג'ו או'דונל תוכלו לקרוא כאן. בימים אלה הוא ממשיך בעבודת גיוס הכספים, תרופות חדשות ומרתקות אולי נראות באופק, בין השאר הודות למאמציו של איש אצילי זה.

ובנימה אישית יותר אוסיף, מתי קלאידקו עושה עלייה לארץ הקודש? לצערי, כנראה שאף פעם. לכאורה, אין בארץ חולים אשר השינוי שלהם בגן הוא G551D. לצערי, אני נאלץ לכתוב שחברת ורטקס סירבה לאפשר את שיווק התרופה בישראל בדיוק מסיבה זו.

מדוע זה כך? האם באמת אין כאן אנשים שתרופה זו יכולה להציל את חייהם? כנראה שלא. מעל ל-30% של חולי CF בארץ אינם יודעים את המוטציה המדויקת בגנים שלהם. עלות הבדיקה היא מעל ומעבר ליכולתה של משפחה, אשר ממילא מוציאה כסף רב על טיפולים ותרופות. אינני רוצה לנבור בעבר, אינני רוצה להניח את הסיבות שהובילו לכך.

אני פונה אל לבכם ומבקש, עזרו לנו. עזרו לנו למצוא זאת, גם אם מדובר רק בשקל אחד או באישור לבדיקה. התירו גם לילדים שלנו לחייך, כמו שמחייכת לילי.